Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和可用性

Guadecitabine是二代较高丝氨酸口服，其活性代谢物地西他滨的细胞内暴露时间较静注地西他滨的长。疗程增生水肿诱发综合征需要非常有效的较高丝氨酸口服。深入研究医务人员开展一2期的随机化、持续性深入研究，征募年满18岁的各风险层次的增生水肿诱发综合征或慢性白细胞白血病病患，要求受试病患既往并未改用过较高丝氨酸口服疗程或较高丝氨酸口服疗程后罹患/难治性。将病患按1：1随机均会60mg/m2或90mg/m2分组，28天一疗程，从前5天用药。主要指标衡量是某种程度缓和部将。2012年7同月9日-2014年4同月7日，共五征募了105位病患，其中55位（52%）均会60mg/m2(28唯为首次疗程和27唯为较高丝氨酸口服疗程后罹患或难治性疾病)，50位(48%)均会90mg/m2(23唯和27唯)。有3唯(3%）并未接受深入研究疗程，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量分组赢得某种程度缓和的病患比唯无显著不同(60 mg/m2分组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2分组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗程的病患中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位罹患或难治性病患中有23位(43%，30-58)病患赢得了某种程度缓和。两分组最常见的3级及以上的不好事件有血小板减小症(60mg/m2分组 22/53[41%]、90mg/m2分组 28/49[57%])、惰性白细胞减小(21[40%]、25[51%])、病症(25[47%]、24[49%])、咳嗽性惰性白细胞减小(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于不好事件(60mg/m2分组 4唯、90mg/m2分组 3位；1位为首次疗程、6位为罹患性/难治性)。2唯死亡被认为与疗程有关(两分组各一唯)。Guadecitabine主要用途中/高危增生水肿诱发综合征病患的抗性尚可。对目从前的较高丝氨酸口服疗程不敏感的病患或可改用Guadecitabine疗程，60mg/m2，连续用药5天。类似记事：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载需授权！